Экулизумаб подавляет активность терминального комплекса комплемента человека, обладая высокой аффиностью к его С5-компоненту. Как следствие полностью блокируется расщепление компонента С5 на С5а и С5b образование терминального комплекса комплемента С5b-9. Таким образом, экулизумаб восстанавливает регуляцию активности комплемента в крови и предотвращает внутрисосудистый гемолиз у пациентов пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), а также предотвращает избыточную активность терминального комплекса у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС), рефрактерной генерализованной миастенией гравис (ГМГ) и оптиконевромиелит-ассоциированными расстройствами (ОНМАР), где причиной заболевания является генетически обусловленная дисрегуляция системы комплемента.