Глюцеразим

Имиглюцераза является модифицированной формой ß-глюкозидазы, полученной рекомбинантным путем. Имиглюцераза замещает недостаток фермента, гидролизуя глюкозилцерамид, таким образом купируя начальные патофизиологические изменения и предотвращая развитие вторичных патологических проявлений заболевания. Лечение имиглюцеразой приводит к уменьшению размеров селезенки и печени, улучшает либо нормализует тромбоцитопению и анемию, минеральную плотность костной ткани и снижает инфильтрацию костного мозга, а также ослабляет или купирует боль в костях и костные кризы. Имиглюцераза снижает степень энергетических затрат в покое. Было показано, что имиглюцераза улучшает как ментальные, так и физические характеристики качества жизни пациентов с болезнью Гоше. Имиглюцераза снижает уровень хитотриозидазы - биомаркера накопления глюкозилцерамида в макрофагах и ответа на проводимую терапию. Применение имиглюцеразы у детей приводит к нормальному половому развитию и наверстыванию роста, что во взрослом возрасте проявляется нормальным ростом и нормальной минеральной плотностью костной ткани